L’obiettivo che la presente relazione si pone di perseguire è quello di fornire una panoramica completa sullo stato dell’arte autorizzativo e sulla rimborsabilità delle Terapie Avanzate in Italia e in Europa. L’analisi comprende tutti i prodotti per terapia avanzata che hanno ottenuto la Marketing Authorization (MA, Autorizzazione all’Immissione in Commercio) a livello europeo e che hanno intrapreso, con o senza successo, il processo per ottenere la rimborsabilità da parte dei Servizi Sanitari Nazionali dei principali Paesi Europei (Francia, Germania, Italia, Regno Unito, Spagna). In particolare, si inserisce un approfondimento circa gli schemi di rimborso attuati in Italia.
Questo progetto si pone altresì l’obiettivo di tracciare non solamente le ATMP già autorizzate ma anche quelle che saranno le future terapie avanzate che al momento si trovano in sperimentazione o in corsi di valutazione da parte dell’organo deputato alle Terapie Avanzate dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA, European Medicines Agency) – il CAT (Committee for Advanced Therapies, Comitato per le Terapie avanzate). Inoltre, sono state tracciate anche le terapie fallimentari che non hanno completato la valutazione europea o che sono state ritirate dal mercato in seguito alla MA.
Infine, si è effettuata un’analisi sulle tempistiche di accesso in Europa ed in Italia.